La investigación biomédica actual avanza hacia un modelo en el que calidad y cantidad de vida vayan de la mano. Esto cobra una especial relevancia cuando hablamos de desarrollar propuestas innovadoras para pacientes con enfermedades que carecen de tratamientos médicos efectivos. En este contexto, la epigenética —la ciencia que estudia cómo se regula la expresión de nuestros genes sin alterar el ADN— está abriendo nuevas fronteras terapéuticas para tratar enfermedades complejas, como trastornos neuropsiquiátricos o ciertos tipos de cáncer. En Oryzon llevamos más de una década liderando este campo con una apuesta firme por el desarrollo de tratamientos diferenciales.
Nuestro fármaco vafidemstat, un inhibidor oral de la enzima epigenética LSD1, representa una de las propuestas terapéuticas más avanzadas en el ámbito de la psiquiatría de precisión. En 2024, completamos el ensayo de Fase IIb PORTICO en pacientes con trastorno límite de la personalidad (TLP), una de las enfermedades psiquiátricas más complejas, funcionalmente debilitantes y costosas para los sistemas de salud, con una prevalencia estimada en la población adulta general de entre el 0,5% y el 5,9%, y para el que no hay fármacos aprobados.
Los datos mostraron una reducción significativa y clínicamente relevante de la agresividad así como una mejora general de la enfermedad, junto con un buen perfil de tolerabilidad. Ahora estamos avanzando en la preparación del estudio de Fase III PORTICO-2 que presentaremos a la FDA de Estados Unidos en este semestre. Si todo se desarrolla tal y como esperamos, Oryzon será la única compañía con un fármaco en desarrollo clínico en Fase III para el TLPad, lo que representaría un hito clínico y un nuevo horizonte de esperanza para mejorar la calidad de vida de los pacientes de TLP y de su entorno.
Pero la utilidad clínica de vafidemstat va más allá, habiendo mostrado eficacia y seguridad sobre la agresividad también en pacientes con trastorno por déficit de atención e hiperactividad, trastorno del espectro autista y Alzheimer, en los estudios de Fase IIa de prueba de concepto REIMAGINE y REIMAGINE-AD.
También estamos evaluando la eficacia de vafidemstat en pacientes con esquizofrenia en el ensayo de Fase IIb EVOLUTION. Estamos convencidos de que vafidemstat ofrece una gran potencial para la mejora de la calidad de vida de estos pacientes, y en consecuencia, también para sus perspectivas vitales.
En paralelo, nuestro segundo candidato clínico, iadademstat, también inhibidor de LSD1, avanza a buen ritmo en oncología. Estamos evaluando iadademstat en combinación con gilteritinib en el ensayo de Fase Ib FRIDA en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS. También en LMA, pero en primera línea, estamos evaluando la combinación de iadademstat con venetoclax y azacitidina en dos ensayos de Fase I, uno de ellos en el marco de nuestro acuerdo CRADA con el NCI de EEUU, así como la combinación con azacitidina en pacientes síndrome mielodisplásico en otro estudio de Fase I. En el marco de nuestro acuerdo CRADA, también estamos evaluando iadademstat en un ensayo de Fase I/II en combinación con un inhibidor de punto de control inmunitario en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas metastásico en primera línea.
Nuestro compromiso con la longevidad, la salud y la mejora de la calidad de vida de aquellos pacientes con importantes necesidades médicas no resueltas es el propósito fundamental de Oryzon. A través de estos programas, aspiramos a transformar las expectativas de personas con enfermedades graves, poco exploradas o con carencias en la medicina actual. Lo hacemos con un enfoque innovador, con una visión a largo plazo y con el respaldo de un equipo que combina excelencia clínica y conocimiento regulatorio. Seguiremos avanzando de la mano de la investigación y con la ambición de contribuir de forma significativa a la longevidad y la salud de aquellos que más lo necesitan.
