El problema más acuciante de la medicina no es científico, sino financiero. El Nusinersen, un medicamento contra la atrofia muscular espinal, cuesta 750.000 dólares el primer año de tratamiento, y la mitad a partir del segundo. No se trata de una pastilla, sino de una serie de inyecciones en el líquido cefalorraquídeo que solo puede practicar un personal bien entrenado, y que además consisten en una molécula biológica sofisticada (ARN antisentido, en la jerga) que no se puede comprar en la droguería. Argumentos similares se aplican al Elaprase contra el síndrome de Hunter (660.000 dólares anuales), la Brineura para la lipofuscinosis neuronal (700.000), el Carbaglu para bajar el amoniaco en sangre (700.000) y de ahí para arriba. El avance de la medicina actual se basa casi por entero en unos tratamientos cada vez más avanzados, más eficaces y más caros. Incluso el ozempic, la droga adelgazante de Hollywood —que también reduce la diabetes y el riesgo cardiaco— tiene un coste prohibitivo fuera de Beverly Hills.
La farmacología progresa a un ritmo exponencial en el siglo XXI, pero los gestores sanitarios, las aseguradoras y los políticos siguen felizmente instalados en el XIX, cuando todo se arreglaba a base de aspirina, serrucho y opio, por ese orden. La gente de la pasta no está a la altura de sus científicos. Ni de sus pacientes.
Una de las terapias avanzadas que están resultando más útiles contra algunas leucemias y otros cánceres de la sangre se llama CAR-T (extender las siglas no ayuda a entender el concepto). Consiste en extraer linfocitos (glóbulos blancos) del paciente, modificar sus genes para que ataquen al cáncer en cuestión, cultivarlos en masa y reintroducirlos en el cuerpo. No funciona en todos los enfermos, pero cuando lo hace sus resultados salvan vidas y hacen que merezcan la pena vivirse. El tratamiento se usa una sola vez —si funciona, cura el problema de raíz— y cuesta 300.000 euros.
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Los grandes hospitales públicos españoles están autorizados para extraer los linfocitos y reintroducirlos, pero la modificación genética es propiedad de Novartis, una farmacéutica suiza. En España se financia para dos cánceres raros que afectan a 300 personas al año, es decir, 90 millones de euros. Pero es probable que CAR-T, o una técnica derivada, vaya aplicándose a más tipos de tumores, y no necesariamente tan raros. Hay datos prometedores para el tratamiento del cáncer cerebral y las enfermedades autoinmunes, como la artritis y la diabetes infantil. Las cifras van a ir sumando ceros, y nadie sabe cuántos. ¿Por dónde se sale de aquí?
Quizá por Bombay. ImmunoACT, una pequeña compañía biotecnológica india, está produciendo una versión propia de CAR-T (llamada NexCAR19) a un precio 10 veces menor que la original de Novartis. De 300.000 euros todo el camino pendiente abajo hasta los 30.000. Esto sigue pareciendo un montón, pero basta para que los países pobres puedan acceder a estas terapias vitales hasta ahora restringidas al mundo rico. O a parte del mundo rico, por expresarlo con más propiedad, porque a los pobres de Estados Unidos no les sirve de gran cosa vivir en un país rico en casos como este. Los ensayos preliminares en Bombay muestran que la leucemia ha desaparecido en 19 de 33 pacientes, y se ha reducido en otros cuatro. El perfil de seguridad de NexCAR19 es incluso más alto que el tratamiento de Novartis.
No hay que ser adivino para saber que la medicina va a seguir avanzando en los próximos años mediante procedimientos cada vez más eficaces y más caros. Los economistas de la salud y los ministerios de Sanidad van a tener que hacer muchos números. Un tratamiento eficaz puede ahorrar un montón de costes, pero no en una legislatura.
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